由香港科技大学（香港科大）领导的国际研究团队，近期成功研发出一种新型全脑基因编辑技术，在小鼠模型中证明可以改善阿尔茨海默症（AD）的病理症状，有潜力发展成为AD的新型长效治疗手段。

香港科大副校长(研究及发展)叶玉如教授(右二)及其研究团队成员──包括是次研究论文的共同第一作者博士生段扬扬女士(右一) ──利用激光共聚焦成像系统来展示基因编辑技术如何透过破坏家族性阿尔茨海默症遗传突变来减低疾病病理。

香港科大副校长(研究及发展)叶玉如教授领导的研究团队，研发出一种新型全脑基因编辑技术。该技术使用新型的运送工具，可以跨越血脑屏障，通过单次、无创的静脉注射，将优化的基因编辑工具运送到整个大脑，实现高效的全脑基因编辑。研究发现，这种技术可以有效破坏AD转基因小鼠模型中的FAD基因突变，并在全脑范围改善AD的病理症状，为开发新型AD治疗方法打下基础。基因编辑有效改善患有AD遗传突变小鼠的记忆功能。

患有神经退行病变的小鼠大脑（左图）中存有大量被认为是引发AD元凶的淀粉样蛋白斑块（绿色虚线区域中的白色阴影），在进行基因编辑治疗后，相关的白色阴影明显下降（右图）。香港科大晨兴生命科学教授及分子神经科学国家重点实验室主任的叶教授表示：「我们的研究工作首次实现了高效的全脑基因编辑，同时在全脑范围有效改善AD的病理症状。这是一项令人振奋的进展，在基因编辑技术应用到遗传性脑疾病治疗领域是一个重要里程碑，有助推动相关疾病的精准医疗发展。」基因编辑是一种通过删除、插入或替换基因组特定位置的脱氧核糖核酸序列，对生物体基因组进行精确修改的生物技术。-end-